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Common questions

The four phases of a clinical trial

在药物开发过程中，澳门永利在线赌场通常分为四个阶段. 这些试验评估一种潜在药物的安全性和有效性. Each phase can take months, sometimes years, 并且必须在进入下一阶段之前成功完成. 

在所有阶段完成之后，还要花费更多的时间来编译和检查数据. 大多数公司一开始就有数千种潜在药物, 但很少有人能进入第一阶段，获得批准的就更少了.

阶段1:安全性和药代动力学

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研究人员在一小群“正常人”中测试一种药物, healthy human volunteers,这意味着他们并没有这种药物设计用来治疗的疾病. These tests evaluate safety, potential side effects, 以及服用最合适的药量.

DURATION

weeks to several months

Phase 2: CLINICAL CONCEPT TESTING

这种药物被给予有这种药物打算治疗的病症的更大群体的人. During this phase, 研究人员试图找到这种药物有效的“证据”, also known as “proof of concept.“这一阶段评估药物的初始安全性、剂量和早期数据.

DURATION

several months to 2 years

Phase 3: SAFETY + EFFICACY

dots-3

三期澳门永利在线赌场的目的是评估新药与现有护理标准或历史对照的疗效.

这一阶段将扩大到包括更多患有药物打算治疗的疾病的人. Researchers continue to monitor the medicine’s effectiveness; compare it to standard, similar, or
placebo
treatments (if appropriate); and collect information about possible side effects.

DURATION

1 to 4 years

Phase 4: ADDITIONAL MONITORING

dots-4

在治疗被批准之后, 卫生机构可能会奖励研究人员收集更多澳门永利在线赌场药物安全性的信息, benefits, and most appropriate use.

DURATION

varies

大多数情况下，药物在三期澳门永利在线赌场显示积极结果后才被批准. 因此，第三阶段试验通常被称为“关键试验”.”

The reality of experiments

并不是所有的药物都被批准使用，甚至没有进入第三阶段. 澳门永利在线赌场基本上是一种实验, 过程中的事件或发现会影响开发过程. 例如，没有及时招募参与者可能会延迟试验的整体时间.

其他可能减缓或完全停止试验的挑战包括:意想不到的负面安全性发现, 结果显示药物并没有真正起作用, 或药品生产质量不一致.

尽管药物开发过程是不可预测的, 它有助于科学和医学的发展.

Participating in clinical studies

Eligibility

每项临床研究都概述了具体的要求, called the “eligibility criteria,来决定谁能参加.

资格标准包括年龄等因素, gender, type and stage of a disease, and medical history. Factors that allow an individual to participate are called inclusion criteria; factors that disqualify an individual from participating are called exclusion criteria.

试验医生，即调查员，决定谁有资格参与研究.

Participation considerations

个人决定参加试验的原因可能有很大差异, 因为这是个人的选择，在参加之前必须仔细考虑. 例如，他们可能会加入，以获得专家或新药. 他们还可以积极参与医学和科学研究. 其他考虑因素包括预约的频率或可能需要的旅行.

重要的是要注意研究性治疗涉及一些风险. 研究人员密切监测参与者的安全性，但并不是所有的影响都是已知的.

Enrollment process

enrollment-icon

考虑参加澳门永利在线赌场的第一步是潜在参与者与他或她的医生之间的对话，讨论试验的适当性并解决任何问题. 如果试验是合适的，筛选地点可以确定个人是否符合条件.

Rhythm制药公司临床研究

和你的医生谈谈，了解更多澳门永利在线赌场这些试验的信息，并确定你是否有资格参加.

Clinical trials

下面的每一项研究都评估了赛特黑肽在患有罕见遗传性肥胖疾病的个体中的使用.

Hypothalamic obesity

setmelanotide治疗下丘脑肥胖的开放标签研究

IN INDIVIDUALS WITH

  • Hypothalamic obesity
  • Phase
  • 2

STATUS
Completed

clinicaltrials.gov locator NCT04725240

肥胖的多种罕见遗传病

塞黑拉肽的长期延长试验

IN INDIVIDUALS WITH 

  • 肥胖的罕见遗传疾病，他们以前参加了一项setmelanotide的介入试验

IN INDIVIDUALS WITH 

⋅  肥胖的罕见遗传疾病，他们以前参加了一项setmelanotide的介入试验

  • Phase
  • 2/3

STATUS
Active/recruiting

clinicaltrials.gov locator
NCT03651765

肥胖的多种罕见遗传病

赛特黑素肽2期治疗罕见遗传性肥胖症患者的临床研究

IN INDIVIDUALS WITH

  • POMC、PCSK1或LEPR基因杂合变异
  • POMC deficiency obesity
  • LEPR deficiency obesity
  • Smith-Magenis syndrome
  • SH2B1缺乏性肥胖(包括16p11 ..2 deletions)
  • Leptin deficiency obesity with
    loss of response to leptin
    replacement therapy (i.e.
    metreleptin)
  • SRC1 deficiency obesity
  • MC4R deficiency obesity

IN INDIVIDUALS WITH

⋅  POMC、PCSK1或LEPR基因杂合变异

⋅  POMC deficiency obesity

⋅  LEPR deficiency obesity

⋅  Smith-Magenis syndrome

⋅  SH2B1缺乏性肥胖(包括16p11 ..2 deletions)

⋅  Leptin deficiency obesity with
loss of response to leptin
replacement therapy (i.e.
metreleptin)

⋅  SRC1 deficiency obesity

⋅  MC4R deficiency obesity

  • Phase
  • 2

STATUS
Completed

clinicaltrials.gov locator
NCT03013543

Pediatrics Trial

Multi-center, one-year, open-label study of setmelanotide in pediatric patients aged 2 to <6 years of age with rare genetic causes of obesity
  • Phase
  • 3

STATUS
Active, not recruiting

clinicaltrials.gov locator NCT04966741

DAYBREAK Trial

Two-stage (open-label run-in, followed by randomized double-blind, setmelanotide对黑素皮质素-4受体通路中特定基因缺陷患者的安慰剂对照停药研究.

  • Phase
  • 2

STATUS
Active, not recruiting

clinicaltrials.gov locator NCT04963231

EMANATE Trial

Randomized, double-blind, 安慰剂对照研究:setmelanotide在POMC/PCSK1患者中的4个独立亚研究, LEPR, 黑素皮质素-4受体通路中NCOA1或SH2B1基因缺陷.

  • Phase
  • 3

STATUS
Recruiting

clinicaltrials.gov locator NCT05093634

Weekly Switch Study

Randomized, 双盲试验采用两种配方的setmelanotide(每日和每周)，交叉到每周一次的开放标签setmelanotide，用于目前每天一次稳定剂量的黑素皮质素-4受体通路特定基因缺陷的患者.
  • Phase
  • 3

STATUS
Enrolling by invitation

clinicaltrials.gov locator NCT05194124

Natural history

An observational, POMC双等位基因功能丧失突变导致的早发性极端肥胖的前瞻性自然史研究, PCSK1 or LEPR genes (NHS)

IN INDIVIDUALS WITH

双等位基因功能丧失遗传变异导致:

  • POMC deficiency obesity
  • PCSK1 deficiency obesity
  • LEPR deficiency obesity

IN INDIVIDUALS WITH

双等位基因功能丧失遗传变异导致:

⋅  POMC deficiency obesity

⋅  PCSK1 deficiency obesity

⋅  LEPR deficiency obesity

STUDY OBJECTIVE
收集由于特定基因变异导致的早发性极端肥胖患者的信息

STATUS
Completed

clinicaltrials.gov locator
NCT03621007

LEPR, leptin receptor; MC4R, melanocortin-4 receptor; PCSK1, proprotein convertase subtilisin/kexin type 1; POMC, proopiomelanocortin

Common clinical study questions

What is informed consent?

在个人同意参加试验之前, 他或她必须完成一份知情同意文件. 这意味着研究人员已经向参与者提供了有关试验的关键事实, 包括要求的程序和频率, potential effects of the medicine, and contact information. 签署此文件表明个人理解研究并同意参与.

What is a protocol?

每个澳门永利在线赌场都必须遵循一个详细的计划，称为“方案”。. 该方案概述了研究的基本原理, objectives, and design, 并严格监控其是否符合科学和道德标准. 它包括有关参与标准的信息, study length, treatment dosage, and any required procedures.

What is a placebo?

安慰剂是一种没有效果的物质. 它通常以与正在测试的药物相同的形式出现, but does not contain any medicine. 安慰剂可以用于研究，通过比较服用药物的人和服用安慰剂的人的结果来检查药物的有效性.

What is expanded access?

有时也被称为“同情使用”或“早期访问”,“扩大获取是在没有其他治疗方案时获得研究性医疗的一种方式. 这种方法通常只适用于立即危及生命的状况或严重疾病或状况的个人, 当无法参加澳门永利在线赌场时. With expanded access, 没有可比的或令人满意的治疗方法, 潜在的好处必须超过治疗的风险, 接受研究治疗不得干扰药物的开发或批准.

重要的是要知道，并不是所有药物都能扩大获取. 公司通常会在网站上列出具体的政策细节. 现在可以使用Rhythm的扩展访问策略 here.

How much does it cost to participate?

虽然每次试验都不一样，但参与通常是免费的. The sponsor of the trial usually pays for doctor visits and medicine; travel expenses are also usually covered. 你应该经常咨询你的医生和试验发起人，了解你需要承担的费用.

参与者可以在审判开始后离开吗?

Yes. 参加研究学习是可选的. 它是基于志愿者的基础上，个人可以选择在任何时候退出.

要了解更多信息，我该联系谁?

以获取可能适合您的澳门永利在线赌场的信息, 第一步是和你的医生谈谈. Ask your doctor to email clinicaltrials@wallchasingireland.com 以了解更多澳门永利在线赌场Rhythm澳门永利在线赌场的信息. 有关病人资源或其他问题，请联系 patientadvocacy@wallchasingireland.com.