通过结合我们对MC4R通路神经生物学的理解, 肥胖的遗传学和流行病学以及我们的DNA测序基础设施, 节奏在识别MC4R途径疾病方面具有独特的地位,可以用我们的研究药物治疗, setmelanotide. Setmelanotide是一种MC4R激动剂,已被证明可以通过模仿天然激动剂的作用来激活MC4R通路, 促黑素细胞激素. 通过在MC4R通路损伤的背景下部署setmelanotide作为靶向治疗, 我们正在研究其在重度肥胖和厌食症患者中的临床疗效.
我们专注于开发setmelanotide用于因MC4R上游通路变异而引起的严重肥胖和嗜食症患者. 在这些情况下, setmelanotide有可能通过激活MC4R来恢复受损的通路信号, 恢复下游功能调节饥饿感和饱腹感, 能量摄入和能量消耗, 从而减轻体重.