刊物及简报
Publications
Ervin, C., et al. semelanotide治疗Bardet-Biedl综合征的饥饿体验和生活质量的改善. Advances in Therapy (2023) http://link.springer.com/article/10.1007/s12325-023-02443-y
Haqq, A., et al. 塞黑拉肽的疗效和安全性, 黑素皮质素-4受体激动剂, 在Bardet-Biedl综合征和Alström综合征患者中:多中心, randomised, double-blind, placebo-controlled, 3期澳门永利在线赌场，开放标签期. The Lancet Diabetes & Endocrinology. Online first (2022). http://doi.org/10.1016/S2213-8587(22)00277-7
Clément, K., et al. 塞黑拉肽的疗效和安全性, an MC4R agonist, 由于LEPR或POMC缺乏症而严重肥胖的个体:单臂, open-label, multicentre, phase 3 trials. The Lancet Diabetes & Endocrinology. Online first (2020). http://doi.org/10.1016/S2213-8587(20)30364-8
Clément, K., et al. MC4R激动促进瘦素受体缺乏患者的持久体重减轻. Nat. Med. 24, 551–555 (2018). http://doi.org/10.1038/s41591-018-0015-9
Kühnen, P., et al. 原黑皮质素缺乏用黑皮质素-4受体激动剂治疗. 新英格兰医学杂志; 375:240-6. DOI: 10.1056/NEJMoa1512693(2016). http://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa1512693
Garfield, AS. et al. 中枢黑素皮质素通路在能量稳态中的作用. 内分泌代谢趋势:TEM， 203-215. DOI: 10.1016/j.tem.2009.02.002 (2009).http://doi.org/10.1016/j.tem.2009.02.002
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Presentations
肥胖协会的肥胖周®2022
赛特黑肽治疗下丘脑肥胖的疗效和安全性分析
Christian L. Roth, M.D.西雅图儿童研究所，西雅图，华盛顿州
Poster
与Bardet-Biedl综合征患儿的过度吞咽和肥胖相关的实质性负担
Jeremy Pomeroy, Ph.D., M.S.马什菲尔德临床研究所
Poster
塞黑肽治疗Bardet-Biedl综合征患者临床改善的探讨
Andrea Haqq, M.D., M.H.S.他是阿尔伯塔大学儿科内分泌科的一名医生
Poster
Bardet-Biedl综合征儿童体重增加的自然史:来自调查Bardet-Biedl综合征临床登记的结果
Jeremy Pomeroy, Ph.D., M.S.马什菲尔德临床研究所
Poster
POMC或LEPR缺乏性肥胖患者使用Setmelanotide 3年以上的体重结果
Karine Clément, M.D., Ph.D., Pitié-Salpêtrière医院的营养学教授, 索邦大学Université，巴黎INSERM营养组学实验室负责人
Slides
肥胖相关基因在早发型肥胖人群中的变异
Patrick Kleyn, Ph.D.他是Rhythm Pharmaceuticals的高级副总裁，转化研发主管
Poster
美国严重肥胖患者大队列中MC4R途径变异的频率
Elliot Bromberg, Beghou咨询公司，波士顿，马萨诸塞州
Poster
Setmelanotide对Alström综合征患者的临床疗效
Andrea Haqq, M.D., M.H.S.他是阿尔伯塔大学儿科内分泌科的一名医生
Poster
长期使用Setmelanotide对POMC或LEPR缺乏性肥胖患者体成分的影响
Karine Clément, M.D., Ph.D., Pitié-Salpêtrière医院的营养学教授, 索邦大学Université和巴黎Inserm营养组学实验室的负责人
Poster
发现罕见的肥胖基因检测项目:成人肥胖基因检测的应用
Patrick Kleyn, Ph.D.他是Rhythm Pharmaceuticals的高级副总裁，转化研发主管
Poster
早发性肥胖队列中BBS和ALMS1变异的频率
Patrick Kleyn, Ph.D.他是Rhythm Pharmaceuticals的高级副总裁，转化研发主管
Poster
路径相关肥胖国际会议:卓越愿景(改善)2022
基于体外功能分析，Setmelanotide在某些MC4R变异导致的肥胖患者中分为可救或不可救
Poster
ESPE 2022 -欧洲儿科内分泌学会年会
Bardet-Biedl综合征患者照顾者所经历的多方面负担:来自CARE-BBS研究的发现
Elizabeth Forsythe, M.D., Ph.D.伦敦大学学院大奥蒙德街儿童健康研究所，伦敦.
Slides
Bardet-Biedl综合征的照护者负担:肥胖和贪食影响的调查
Dr. Forsyth
Poster
Setmelanotide治疗儿童和青少年原黑素皮质素(POMC)缺乏症的效果, 瘦素受体缺乏, 和巴氏综合征(BBS)
Jesús Argente, MD, 儿科和儿科内分泌科教授, 马德里大学Autónoma
Slides
创投:第三阶段多中心设计, 1-Year, Open-label Trial of Setmelanotide in Pediatric Patients Aged 2 to <6 Years with Rare Genetic Diseases of Obesity
Dr. Argente
Poster
ENDO 2022 – Annual Conference
Setmelanotide治疗Bardet-Biedl综合征的远期疗效
Jesús Argente, M.D., Ph.D.，西班牙马德里大学Autónoma
Poster
Setmelanotide治疗POMC或LEPR缺乏性肥胖的长期疗效
Karine Clément, M.D., Ph.D., Pitié-Salpêtrière医院的营养学教授, 索邦大学Université，巴黎INSERM营养组学实验室负责人
Poster
Setmelanotide治疗1年后SH2B1缺乏性肥胖患者的体重指数和体重减轻
Sadaf Farooqi, M.D., Ph.D，剑桥大学惠康- mrc代谢科学研究所
Poster
SRC1缺乏性肥胖患者服用一年后体重指数和体重减轻
Jesús Argente, M.D., Ph.D.，西班牙马德里大学Autónoma.
Poster
POMC杂合变异导致肥胖患者体重指数和体重减轻, PCSK1, 或1年后的LEPR
Brieana Buckley, PharmD, M.S.律动医疗事务副总裁
Slides
Setmelanotide在POMC杂合变异肥胖患者中的应用, LEPR, NCOA1, 或SH2B1基因:emanate -安慰剂对照3期试验的设计
Sadaf Farooqi, M.D., Ph.D，剑桥大学惠康- mrc代谢科学研究所
Poster
